FDA aprova primeiro medicamento composto por um ingrediente ativo derivado da maconha para tratar formas raras e graves de epilepsia

June 26, 2018

 

A U.S. Food and Drug Administration aprovou hoje a solução oral de Epidiolex (canabidiol) [CBD] para o tratamento de convulsões associadas a duas formas raras e graves de epilepsia, síndrome de Lennox-Gastaut e síndrome de Dravet, em pacientes com dois ou mais anos de idade. Este é o primeiro medicamento aprovado pela FDA que contém uma substância medicamentosa purificada derivada da maconha. É também a primeira aprovação do FDA de um medicamento para o tratamento de pacientes com síndrome de Dravet.
O CBD é um componente químico da planta Cannabis sativa, mais comumente conhecida como maconha. No entanto, o CBD não causa intoxicação ou euforia (o “alto”) que vem do tetrahidrocanabinol (THC).


É o THC (e não o CBD) que é o principal componente psicoativo da maconha.
"Esta aprovação serve como um lembrete de que avançar programas de desenvolvimento que avaliam os ingredientes ativos contidos na maconha pode levar a importantes terapias médicas. E a FDA está comprometida com esse tipo de pesquisa científica cuidadosa e desenvolvimento de drogas", disse o comissário da FDA Scott Gottlieb. , MD "Ensaios clínicos controlados que testam a segurança e a eficácia de um medicamento, juntamente com uma revisão cuidadosa do processo de aprovação de medicamentos da FDA, são a maneira mais apropriada de levar tratamentos derivados de maconha aos pacientes. Por causa dos estudos clínicos adequados e bem controlados que apoiam essa aprovação, os prescritores podem confiar na força uniforme do medicamento e na entrega consistente que apóia a dosagem apropriada necessária para tratar pacientes com essas síndromes epilépticas complexas e graves. Continuaremos a apoiar pesquisas científicas rigorosas sobre os usos médicos potenciais da maconha. produtos derivados e trabalhar com desenvolvedores de produtos interessados ​​em trazendo aos pacientes produtos seguros e eficazes, de alta qualidade. Mas, ao mesmo tempo, estamos preparados para agir quando vemos a comercialização ilegal de produtos contendo CBD com alegações médicas sérias e não comprovadas. Comercializar produtos não aprovados, com doses e formulações incertas, pode impedir que os pacientes acessem terapias apropriadas e reconhecidas para tratar doenças graves e até fatais. "


A síndrome de Dravet é uma condição genética rara que aparece durante o primeiro ano de vida com convulsões frequentes relacionadas à febre (convulsões febris). Mais tarde, surgem outros tipos de convulsões, incluindo convulsões mioclônicas (espasmos musculares involuntários). Além disso, o estado epiléptico, um estado potencialmente potencialmente letal de atividade convulsiva contínua que requer atendimento médico de emergência, pode ocorrer. As crianças com síndrome de Dravet geralmente apresentam um desenvolvimento deficiente de habilidades motoras e de linguagem, hiperatividade e dificuldade em relação aos outros.
A síndrome de Lennox-Gastaut começa na infância. É caracterizada por vários tipos de convulsões. Pessoas com síndrome de Lennox-Gastaut começam a ter convulsões frequentes na primeira infância, geralmente entre as idades de 3 e 5 anos. Mais de três quartos dos indivíduos afetados apresentam convulsões tônicas, que causam contrações incontroláveis ​​dos músculos. Quase todas as crianças com síndrome de Lennox-Gastaut desenvolvem problemas de aprendizagem e deficiência intelectual. Muitos também atrasaram o desenvolvimento de habilidades motoras, como sentar e engatinhar. A maioria das pessoas com síndrome de Lennox-Gastaut precisa de ajuda com as atividades habituais da vida diária.


"As convulsões difíceis de controlar que pacientes com síndrome de Dravet e síndrome de Lennox-Gastaut têm um profundo impacto na qualidade de vida desses pacientes", disse Billy Dunn, MD, diretor da Divisão de Produtos de Neurologia do Centro de FDA da FDA. Avaliação e Pesquisa de Medicamentos. "Além de outra importante opção de tratamento para os pacientes Lennox-Gastaut, esta primeira aprovação de um medicamento especificamente para pacientes com Dravet fornecerá uma melhoria significativa e necessária na abordagem terapêutica para cuidar de pessoas com esta condição".
A eficácia do Epidiolex foi estudada em três ensaios clínicos aleatorizados, em dupla ocultação, controlados por placebo, envolvendo 516 doentes com síndrome de Lennox-Gastaut ou síndrome de Dravet. Epidiolex, tomado juntamente com outros medicamentos, mostrou-se eficaz na redução da frequência de convulsões quando comparado com placebo.

 

Os efeitos colaterais mais comuns que ocorreram em pacientes tratados com Epidiolex nos ensaios clínicos foram: sonolência, sedação e letargia; enzimas hepáticas elevadas; diminuição do apetite; diarréia; erupção cutânea; fadiga, mal-estar e fraqueza; insônia, distúrbio do sono e sono de má qualidade; e infecções.
O Epidiolex deve ser dispensado de um Guia de Medicação do paciente que descreva informações importantes sobre os usos e riscos do medicamento. Como acontece com todas as drogas que tratam a epilepsia, os riscos mais sérios incluem pensamentos sobre suicídio, tentativas de cometer suicídio, sentimentos de agitação, depressão nova ou piorada, agressão e ataques de pânico. O epidiolex também causou lesão hepática, geralmente leve, mas aumentando a possibilidade de lesão rara, mas mais grave. A lesão hepática mais grave pode causar náusea, vômito, dor abdominal, fadiga, anorexia, icterícia e / ou urina escura.


Sob a Lei de Substâncias Controladas (Controlled Substances Act - CSA), a CBD é atualmente uma substância da Tabela I porque é um componente químico da planta de cannabis. Em apoio a esta aplicação, a empresa realizou estudos não clínicos e clínicos para avaliar o potencial de abuso do CBD.
A FDA prepara e transmite, através do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, uma análise médica e científica de substâncias sujeitas a agendamento, como CBD, e fornece recomendações para a Drug Enforcement Administration (DEA) sobre controles sob o CSA. O DEA é necessário para fazer uma determinação de agendamento.
A FDA concedeu a designação de Revisão Prioritária para este aplicativo. A designação Fast-Track foi concedida para a síndrome de Dravet. A designação de Medicamento Órfão foi concedida para a síndrome de Dravet e indicações da síndrome de Lennox-Gastaut.
A FDA concedeu a aprovação do Epidiolex à GW Research Ltd.

 

A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública assegurando a segurança, a eficácia e a segurança de medicamentos para uso humano e veterinário, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do suprimento alimentar de nossos países, cosméticos, suplementos alimentares, produtos que emitem radiação eletrônica e regulam os produtos de tabaco.

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